Burosumab bij kinderen met ernstige XLH

  • 1 min.
  • toppublicaties

Bij X-gebonden hypofosfatemie (XLH) zijn opties voor behandeling oraal fosfaat en actieve vitamine D, of het monoklonale antilichaam burosumab. In een dose-finding onderzoek in meerdere centra bij kinderen van 5-12 jaar zijn de effectiviteit en veiligheid van burosumab tot 160 weken gerapporteerd.1 De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar elke 2 of elke 4 weken een injectie (Q2W of Q4W). De dosis werd aangepast aan de hand van nuchtere serumfosfaatwaarden. Na week 66 kregen alle patiënten Q2W; de totale follow-up was 160 weken.

In totaal werden 52 kinderen geïncludeerd. De Rickets Severity Score (RSS) nam tussen week 0 en week 160 in beide groepen significant af (p<0,001), vooral in het eerste jaar. Nuchter serumfosfaat en TmP/ GFR stegen significant en bleven in het laagnormale gebied. De behandeling werd goed verdragen.

Maak een gratis account aan en krijg toegang tot alle artikelen

Account aanmaken

Heeft u al een account?