Carla Hollak, hoogleraar metabole ziekten, in het bijzonder de erfelijke stofwisselingsziekten, aan de Universiteit van Amsterdam/ Amsterdam UMC, ontvangt op 30 mei 2023 de Akademiepenning van de KNAW. Ze krijgt die prijs omdat ze een boegbeeld is op het gebied van maatschappelijk geëngageerde geneeskunde en daarmee een inspirator voor een nieuwe generatie geneeskundigen. Ook is Hollak een aanjager van de discussie over de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen. De KNAW reikt de Akademiepenning eens in de twee jaar uit aan een persoon die zich bijzonder heeft ingezet voor de bloei van de Nederlandse wetenschap.
De onderzoeksloopbaan van Carla Hollak is vooral gericht op zeldzame stofwisselingsziekten bij volwassen patiënten. Ze is op dit gebied een pionier: ze deed tal van studies, met name rond de ziekte van Gaucher en Fabry, en initieerde en redigeerde het eerste internationale handboek over stofwisselingsziekten bij volwassenen. In 2004 zette ze een polikliniek op voor deze groep en ontwikkelde samen met andere UMCs een netwerk om richtlijnen op te stellen voor de behandeling van stofwisselingsziekten bij volwassenen. Door haar lange ervaring met geneesmiddelen voor zeldzame ziekten ziet Hollak de positieve en minder positieve kanten van het huidige systeem van geneesmiddelenontwikkeling, toegankelijkheid en betaalbaarheid. Ze doet daar onderzoek naar en denkt in binnen en buitenland mee hoe het beter kan. Landelijke bekendheid kreeg Hollak toen ze samen met apotheker Marleen Kemper zorgde dat een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte beschikbaar bleef door een apotheekbereiding. In 2019 kwam mede door haar betrokkenheid het platform Medicijn voor de Maatschappij tot stand dat de beschikbaarheid van deze zogenaamde ‘weesgeneesmiddelen’ wil verbeteren. Hollak koppelt hierbij wetenschap aan praktijk: van academische productontwikkeling tot toelatingstrajecten.
